祝贺！祝贺终点Viela Bio抗CD19新药达到3期临床终点，药达计划年中递交监管申请

Viela Bio公司宣布该公司的到期递交抗CD19单克隆抗体inebilizumab，在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的临床3期临床试验中达到主要终点和关键性次要终点。

本文转载自“药明康德”。计划监管

今日，年中Viela Bio公司宣布该公司的申请抗CD19单克隆抗体inebilizumab，在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的祝贺终点3期临床试验中达到主要终点和关键性次要终点。该公司预计将在今年年中向FDA递交生物制剂许可申请（BLA）。药达值得一提的到期递交是，这项临床试验中包含了亚洲NMOSD患者，临床这一临床设计可能加快inebilizumab与亚洲患者见面的计划监管速度。

NMOSD是年中一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病。80%的申请NMOSD患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。这些靶向AQP4的祝贺终点自身抗体主要与中枢神经系统的星形胶质细胞相结合，引发对视神经、脊髓和大脑中保护神经的髓鞘的攻击。患者出现的症状包括视力丧失、瘫痪、神经痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD发作会给神经系统带来更多损伤并且造成患者残疾状况加重。目前还没有可以治愈这一疾病的疗法。

Viela Bio是去年刚从原MedImmune公司中独立出来的新锐公司。它获得了博裕资本、通和毓承、以及高瓴资本等知名风投机构共同领投的2.5亿美元A轮融资。同时也从原MedImmune获得了三款临床前候选药物和三款临床期在研新药。Viela Bio的首席执行官姚正彬博士在接受药明康德专访时指出，拥有丰富的临床管线，正是“我们与通常意义上的初创公司所不同的地方。”

Inebilizumab是Viela Bio公司的主打在研新药之一，它是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体。CD19表达在多类B细胞上，其中包括分泌抗体的成浆细胞（plasmablasts）和浆细胞。通过与CD19抗原结合，inebilizumab能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。这款创新疗法近日获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。

▲Inebilizumab（MEDI-551）作用示意图（图片来源：Viela Bio公司官网）

在名为N-Momentum的临床试验中，231名患者随机接受了inebilizumab单药疗法或者安慰剂的治疗并且接受为期6.5个月的随访。这些患者包括体内产生或不产生抗AQP4抗体的NMOSD患者。试验结果表明：

Inebilizumab达到试验的主要终点，在抗AQP4抗体阳性患者中，与安慰剂相比将NMOSD发作的风险降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。

在包括抗AQP4抗体阴性的总患者群中，inebilizumab将疾病发作风险降低73%（HR: 0.272, p<0.0001）。

在接受治疗6.5个月之后，89%的抗AQP4抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为58%。

Inebilizumab还达到了多项关键性次要终点，包括显著降低患者残疾水平的恶化速度，显著减少因NMOSD住院的几率和新出现的中枢神经系统MRI病变。

“NMOSD是一种毁灭性疾病，它能够造成严重肌无力和瘫痪，视力丧失，呼吸衰竭和神经痛。目前患者没有获批疗法，只能寻求标签外（off-label）疗法缓解症状，”Viela Bio公司首席医学官兼研发负责人Jorn Drappa博士说：“Inebilizumab可能改变NMOSD的治疗手段，我们期待与监管机构合作，将这款新药早日带给受到疾病困扰的患者。”

参考资料：

[1] Viela Bio Presents Pivotal Study Results of Inebilizumab in Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder in a Plenary Session at the American Academy of Neurology Annual Meeting. Retrieved May 7, 2019,

[2] $250M AstraZeneca spinoff preps leap into 3-way battle with titans for a rare disease market that spans the globe. Retrieved May 7, 2019,

(责任编辑：休闲)